다케다, 진성 적혈구증가증 치료제 밈릴로로 미국 허가
미국 식품의약국은 헵시딘을 흉내 낸 펩타이드 루스퍼타이드를 성인 진성 적혈구증가증의 적혈구 과다에 허가했다.
TL;DR
- 2026년 8월 28일 미국 식품의약국은 다케다의 밈릴로(루스퍼타이드)를 성인 진성 적혈구증가증의 적혈구 과다에 허가했다. 최초의 헵시딘 유사 펩타이드다.
- 293명이 참여한 3상 VERIFY 시험에서 20주에서 32주 사이 반응 기준을 충족한 비율은 밈릴로군 76.9%, 위약군 32.9%였다.
- 회사 기재에 따르면 15%를 넘는 흔한 이상반응은 주사 부위 반응과 빈혈이었다. 공개 연장 시험은 계속된다.
미국 식품의약국은 2026년 8월 28일 다케다의 밈릴로(루스퍼타이드)를 성인 진성 적혈구증가증의 적혈구 과다에 허가했다. 다케다는 밈릴로를 주 1회 피하 주사하는 최초의 헵시딘 유사체로 설명하며, 과잉 적혈구 생성에 쓰이는 철의 공급을 제한한다고 밝혔다. 피어스 파마도 같은 날 이 허가를 보도했다. [1, 2] [1] [2]
허가의 근거는 조절되지 않는 헤마토크릿 환자 293명을 등록한 무작위 3상 VERIFY 시험이다. 다케다는 20주에서 32주 사이 밈릴로군 환자의 76.9%가 임상 반응을 보였다고 했다. 피어스 파마는 같은 기간 위약군 수치를 32.9%로 전했으며, 이는 사혈 대상이 아니게 된 시험의 정의에 따른 것이다. 다케다는 사혈 필요 감소와 피로 점수 개선도 보고했다. [1, 2] [1] [2]
다케다 발표문은 치료 환자의 56%에서 주사 부위 반응이, 16%에서 빈혈이 나타났다고 적었고 이를 15%를 넘는 가장 흔한 이상반응으로 꼽았다. 기재 요약에는 혈소판 증가가 새로 생기거나 악화될 수 있다는 경고와 태아 위해 가능성도 있다. 피어스 파마는 미국 식품의약국 비악성 혈액질환 부문 책임자 타냐 로블레스키의 말을 인용해, 잦은 채혈 부담을 줄일 수 있는 새 계열의 선택지라고 전했다. VERIFY의 공개 연장 구간은 진행 중이다. [1, 2] [1] [2]
다케다는 미국 내 진성 적혈구증가증 환자가 약 9만 명이며, 기존 치료로 헤마토크릿이 조절되지 않는 환자가 약 78%라고 밝혔다. 펩타이드는 프로타고니스트 테라퓨틱스가 발견해 3상까지 이끌었다. 피어스 파마는 다케다가 2024년 선급금 3억 달러를 지급한 뒤 파트너를 인수했고, 이제 전 세계 상업화를 맡으며 프로타고니스트는 판매 로열티를 받을 수 있다고 전했다. [1, 2] [1] [2]
Why it matters
루스퍼타이드는 건강식품이 아니라 펩타이드 의약품이며, 사혈과 히드록시우레아, 인터페론, JAK 억제제에 기대 온 혈액암에 새 기전을 더한다. 상업적으로는 혈액내과 의사가 처방을 바꿀지가 문제이고, 임상적으로는 공개 연장 시험과 미국 밖 허가에서 효과가 어떻게 유지되는지가 아직 열려 있다.
Editor's note
2026년 8월 28일 허가를 이전 판에서 다루지 않아 수동으로 보충했다. 회사 수치는 다케다에 귀속한다. 치료 권고는 없다.